추천의 글 10
프롤로그 14
시작하기 전에 24

1장 세상에서 가장 흔한 희귀병 36
질환 척수성 근위축증 | 표적 유전자 SMN2 | 혁신 약물 리스디플람 | 개발사 PTC 테라퓨틱스, 로슈

2장 보편적 고통 70
질환 통증 | 혁신 약물 아세트아미노펜 | 개발사 맥닐 연구소

3장 비흡연자 폐암 88
질환 폐암 | 표적 EGFR | 혁신 약물 오시머티닙 | 개발사 아스트라제네카

4장 왕실의 병 134
질환 혈우병 A | 분자 혈액응고 제8인자 | 혁신 약물 에미시주맙 | 개발사 쥬가이 제약

5장 치료 저항성 유방암 174
질환 유방암 | 표적 PI3K | 표적 유전자 PIK3CA | 혁신 약물 알펠리십 | 개발사 노바티스

6장 세상을 멈춘 바이러스 206
질환 코로나바이러스감염증-19 | 바이러스 중증 급성 호흡기 증후군 코로나바이러스-2 | 혁신 약물 니르마트렐비르 | 개발사 화이자

7장 유전자 편집의 서막 240
질환 낫 모양 적혈구병 및 베타 지중해빈혈 | 분자 태아 헤모글로빈 | 표적 유전자 PIK3CA | 혁신 약물 알펠리십 | 개발사 노바티스

8장 바이러스 기하학 294
질환 후천성 면역결핍증(AIDS) | 표적 HIV 캡시드 | 혁신 약물 레나카파비르 | 개발사 길리어드 사이언스

9장 혁신으로 나아가는 길 334

에필로그 352
감사의 글 356
용어 설명 359
주 367
찾아보기 380

저자 : 윌리엄 파오 (William Pao)
의사이자 과학자로 학계, 산업계, 바이오테크 분야 등 여러 분야에서 일했다. 뉴욕 메모리얼 슬론케터링 암센터에서 흉부종양내과 전문의, 실험 연구자, 임상 시험자로 경력을 시작했고, 내슈빌 밴더빌트대학교에서 혈액학 및 종양학부 학장을 맡았다. 로슈와 화이자에서 상무이사를 역임하며 다양한 질병을 치료하는 신약의 연구개발을 감독했고, 이 중 많은 약물을 규제 기관의 승인까지 이끌었다. 현재 항암제 바이오테크 기업의 공동창립자 겸 CEO다.

역자 : 장혜인
과학 및 건강 분야의 좋은 책을 우리말로 옮기는 번역가. 서울대학교 약학대학 및 대학원 졸업 후 제약회사에서 바이오시밀러를 연구하고, 이후 약사로 일했다. 현재 바른번역 소속 번역가로 활동한다. 옮긴 책으로는 《세이빙 타임》, 《식욕 혁명》, 《읽지 못하는 사람들》, 《알레르기의 시대》, 《무엇이 나를 살아있게 만드는가》, 《나이 들면 ADHD와 헤어질 줄 알았다》, 《당신의 꿈은 우연이 아니다》, 《측정의 세계》, 《내가 된다는 것》, 《감정의 뇌과학》 등이 있다.

하나의 신약이 탄생하기까지, 불굴의 여정을 따라가다

신약 개발은 한 번의 기발한 발견으로 완성되지 않는다. 질병의 원인을 밝히는 기초연구에서 새로운 치료 표적을 찾고, 후보물질을 발굴해 수많은 실험과 임상시험을 거쳐 환자에게 도달하기까지 오랜 시간과 수많은 도전이 필요하다. 이 책은 폐암, 유방암, 척수성 근위축증, 혈우병, 낫 모양 적혈구병, 에이즈, 코로나19와 같은 질환의 치료제 개발 과정을 구체적으로 서술하며, 시간, 헌신, 기술, 협력에 약간의 행운이 더해질 때 보이지 않던 돌파구가 열림을 보여준다.

실패와 발견을 넘어, 혁신으로 나아가는 길

혁신이란 누구도 해내지 못한 일을 생각해 내고, 그 일이 실현 가능함을 증명하며, 다른 사람에게 그 일의 가치를 믿게 하는 일이다. 그러려면 새로운 질문을 던지고, 기존의 가설에 도전하며, 실패한 결과에서도 새로운 가능성을 찾아야 한다. 저자는 전 세계 신약 개발 연구실에서 일어나는 대단한 혁신을 보며 느낀 크나큰 경외감을 이 책에서 공유한다. 기초과학의 발견이 어떻게 새로운 기술과 치료법으로 이어지는지 그리고 서로 다른 분야의 지식과 아이디어가 어떻게 혁신을 만들어내는지를 보여준다. 이 책을 통해 자신이 몸담은 분야에서 혁신을 이루고 인간의 삶을 바꿀 영감을 얻을 수 있을 것이다.

신약 개발의 중심에는 사람이 있다

이 책에는 신약을 만들어낸 사람들의 이야기가 있다. 환자를 치료하고 싶은 의사와 과학자, 새로운 물질과 기술을 개발하는 연구자, 치료제를 기다리는 환자와 가족까지 수많은 사람의 노력과 협력이 하나의 치료제를 탄생시킨다. 저자는 실패와 좌절, 예상하지 못한 결과와 어려운 선택을 해야 하는 고뇌까지 담아내면서 신약 개발을 ‘사람의 도전과 희망이 담긴 이야기’로 풀어낸다. 어떤 이들은 신약 개발 동력이 고갈되고 있다고 걱정하지만, 그는 지금까지 잘 해왔고 앞으로도 우리는 잘 해낼 거라 낙관적으로 말한다.

석학들이 추천한, 미래 의과학자를 위한 안내서

이 책은 의학과 과학 분야 저명한 인사들의 추천을 받았다. 『암: 만병의 황제의 역사』 저자이자 퓰리처상 수상자인 싯다르타 무케르지는 이 책을 ‘필독서’로 추천했고, 노벨 생리의학상 수상자인 해럴드 바머스가 서문을 썼다. 또한 바이오·제약 분야의 주요 인사들이 추천에 참여해 이 책의 전문성, 읽는 재미, 통찰력을 높이 평가했다. 이 책은 바이오·제약 산업 관련자는 물론, 불가능에 맞선 도전과 혁신에 관심 있는 모든 독자에게 유용하다. 특히 의약학 계열과 생명과학 분야를 꿈꾸는 학생들에게 길을 밝히는 등대가 될 것이다.


추천사

신약이 어떻게 탄생하는지 알고 싶은 모든 사람의 필독서다. 교양과학, 생물학, 의학은 물론, 혁신에 관심 있는 호기심 많은 독자에게도 권한다.
- 싯다르타 무케르지 (《암: 만병의 황제의 역사》 저자)

어떤 약물이든 승인되는 과정은 기적과 같다. … 이 책은 인간의 독창성을 찬미하며 의학적 돌파구로 환자의 인생을 바꾼 끈기와 집념을 강조한다. 아주 강렬하다.
- 케이트 빙엄 (전(前) 영국 백신 테스크포스 의장 및 《롱샷 The long Shot》 저자)

신약 개발의 최전선에서 활동하는 선구자가 이 과정을 통찰력 있게 설명하는 책이다. … 성공 약물과 실패 약물을 아우르는 놀라운 사례를 바탕으로 신약 개발 과정을 생생하게 보여주며, 생명을 구하는 연구의 절실함을 일깨운다.
- 아트 레빈슨 (전(前) 제넨텍 CEO 및 칼리코 라이프사이언스 공동창립자)

아침마다 먹는 (또는 어쩔 수 없이 먹게 될) 단순해 보이는 작은 흰색 알약이 더 이상 당연해 보이지 않을 것이다. 경외감을 불러일으키는 책이다.
- 마이클 홀 (바젤대학교 생명과학센터 교수 및 래스커상 수상자)